dodano: 01.12.2011
Choroby rzadkie występują z częstością mniejszą niż jeden przypadek na dwa tysiące urodzonych dzieci, choroby ultra rzadkie – mniejszą niż raz na 50 tysięcy urodzeń. Ta niewielka skala powoduje, że wielu lekarzy nie potrafi ich prawidłowo rozpoznać, a firmy farmaceutyczne nie widzą interesu w rozwijaniu badań nad nowymi lekami. Efekt? Roczna terapia jednego, małego pacjenta może kosztować nawet 2 miliony złotych! Unikatowość tych chorób symbolizuje także ich międzynarodowy dzień, obchodzony tylko raz na cztery lata, 29 dnia lutego.
O losie małych pacjentów i szansach ich leczenia w przyszłości rozmawiamy z prof. dr hab. Anną Latos-Bieleńską, z Centrum Genetyki Medycznej GENESIS.
czytaj więcej »